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2022年上海國際生物醫藥產業周期間，第一財經記者從上海鼎新基因科技有限公司（下稱“鼎新基因”）獲悉，該公司與復旦大學附屬眼耳鼻喉科醫院合作的治療先天性耳聾基因療法（RRG-003）近日已啟動臨床試驗，這是國內開展的首個用于治療耳聾的基因療法臨床試驗，預計將在下個月完成首例患者入組。
治療耳聾，是當今醫學界面臨的重大挑戰之一，我國每年新出生的3萬名聾兒中，60%的先天性耳聾由遺傳因素引起，其中OTOF是常見的一個致聾基因，是導致聽神經病的主要原因之一。
對于明確病因的遺傳性耳聾，基因治療被視為是理想的治療方式，即以正常的基因彌補缺陷的基因，一次給藥從根本上恢復或改善聽力，實現聽覺功能的持久性恢復，且更加接近自然的聲音。
RRG-003候選藥物，是將AAV（腺相關病毒）基因療法應用于內耳，旨在根治恢復或改善OTOF突變耳聾患兒的聽覺和言語功能，利用局部的微創給藥將RRG-003遞送到耳蝸內，從而補償耳畸蛋白缺陷，達到恢復聽力目的。
近十年來，在全球，隨著遞送載體和基因治療技術的快速發展，相關藥物在疾病治療中取得重大突破，并有一些基因治療藥物相繼獲批上市。不過，在遺傳性耳聾領域，尚無已上市的基因治療藥物。縱觀全球，目前將AAV基因療法用于治療耳聾的臨床研究有待突破。在海外，目前也只有美國Akouos和Decibel于今年下半年剛相繼獲得美國FDA的臨床試驗（IND）許可。
鼎新基因總經理劉新星對第一財經記者表示：“OTOF屬于比較大的基因，需要運用兩個AAV載體來進行大片段重組，從而才能形成有效藥物，技術挑戰比較大。我們花了很長一段時間，才克服了這些技術挑戰，選擇了最合適的AAV亞型、表達原件以及重組位點。RRG-003藥物在動物模型上進行了充分的安全性和有效性評估，可以在體內產生正常的功能性OTOF蛋白。”
這次的臨床試驗是以研究者身份發起的臨床試驗，旨在探索RRG-003候選藥物治療OTOF突變耳聾的安全性、耐受性以及初步療效。該臨床試驗已獲得倫理委員會的批準，并在相關部門進行了備案，計劃在全國招募2到3名兒童受試者。（作者：林志吟）
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