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6月29日，國家醫療保障局發布《2022年國家基本醫療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄調整工作方案》及相關文件的公告，標志著今年醫保目錄調整工作正式啟動。與去年相比，今年醫保藥品目錄充分體現了對腫瘤用藥及罕見病治療藥物的關注，工作方案把“2022年6月30日前經國家藥監部門批準上市，說明書適應癥中包含有國家衛生健康委《第一批罕見病目錄》所收錄罕見病的藥品”明確列入申報范圍，意味著更多罕見病用藥將有機會納入醫保。
不過，在一些相對“冷門”的疾病領域，仍然存在著較多未被滿足的治療需求，巨細胞病毒感染的防控問題便是其中之一。巨細胞病毒作為一種廣泛存在的皰疹病毒，對造血干細胞移植患者的生命健康構成了嚴重威脅。當前應對巨細胞病毒感染的主要方式是搶先治療。但是，現有藥物存在骨髓抑制、腎毒性等不良反應，且易發生交叉耐藥，臨床亟需新藥及創新應對手段。過去幾十年里，造血干細胞移植過程中巨細胞病毒防治一直是棘手的醫學難題，對移植療效及患者生命都構成了嚴重威脅。
作為巨細胞病毒防控領域的重磅創新藥，新型非核苷類巨細胞病毒抑制劑來特莫韋片及來特莫韋注射液近半年陸續獲批進入中國。來特莫韋兩種劑型的相繼獲批為臨床提供了更豐富的預防性治療選擇，也為血液移植醫生帶來了巨細胞病毒防控的新策略：作為全球首個且目前唯一獲批用于造血干細胞移植后巨細胞病毒預防的藥物，來特莫韋成功建立了針對巨細胞病毒的預防性治療理念，將巨細胞病毒的防控端口從被動治療前移到主動預防治療。
來特莫韋的關鍵Ⅲ期臨床試驗數據顯示，來特莫韋治療相比安慰劑，移植后24周有臨床意義的CMV感染率及全因死亡率明顯下降。意大利真實世界研究也顯示，移植后0天啟動來特莫韋，持續預防100天，CMV復燃和CMV病發生率分別降低82%和83%，180天內移植受者再住院率顯著降低39.4%。
這一突破性創新成果也受到了國內諸多血液領域大咖的關注。中華醫學會血液學分會主任委員、蘇州大學附屬第一醫院吳德沛教授表示，臨床試驗及多國真實世界研究均顯示，來特莫韋能夠有效預防異基因造血干細胞移植患者的巨細胞病毒感染，同時無明顯骨髓抑制、腎毒性等不良反應及交叉耐藥，為保障造血干細胞移植成功帶來了有力支持，也期待這一醫學創新成果能夠在臨床實踐中惠及更多血液疾病患者。（柯巖）
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